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齊一生物：新技術可擴大基因得到糾正的肝細胞池
點擊次數：252 發布時間：2016/6/12
研究人員說，一種在體內選擇改良基因細胞的新技術或能幫助提高基因療法的功效。
Nygaard和同事開發了一種新技術，它能幫助克服基因療法中的障礙，即制備一個基因被糾正的大型細胞池，人們可用它有效地修復損傷和糾正疾病。他們給小鼠體內的肝細胞輸送了一種治療基因，連同輸送還有一種短發夾RNA（shRNA）。該shRNA能敲低某關鍵酶的水平，令這些細胞對被稱作CEHPOBA的有毒藥物更具抵抗力。當用該藥對一組肝細胞進行處理時，研究人員確定只有基因得到糾正的細胞能繼續存活下來并重新在肝臟中生長，從而能產出高于正常水平的治療性轉基因，在本例中指的是一種能在小鼠中預防肝病的基因。Nygaard和同事說，這一通用的選擇方法可用來支持以細胞為基礎的治療，如用于新生兒代謝性肝病和遺傳性疾�。�B型血友病等）的治療。然而，該技術還能在許多組織中用來擴大基因得到糾正的細胞群，這些細胞會在損傷后增生，如在骨髓、皮膚或腸道中的那些細胞。
