禮來（Eli Lilly）和 Incyte 公司近日宣布，將在 2018 年 1 月底之前，向美國 FDA 重新提交其潛在重磅新藥 baricitinib 的新藥申請（NDA）。Baricitinib 是一種還在試驗中的口服藥物，用于中度至重度類風濕性關節炎（RA）的治療。

2017 年 4 月，美國 FDA 頒發了關于 baricitinib 上市申請的完全回應函。在參考 FDA 修改建議的基礎上，此次重新提交的申請材料包括 baricitinib 的全新安全和功效數據。據兩家公司預計，FDA 會將該申請劃入 II 類重新提交這一類別，這意味著 baricitinib 將經歷一個六個月的審查周期。

類風濕性關節炎是一種全身性自身免疫性疾病，其特征是炎癥和關節的逐漸損傷。全球有超過 2300 萬人患有類風濕性關節炎，其中女性患者的數量是男性患者的三倍。當前，類風濕性關節炎的治療手段包括使用非甾體抗炎藥，口服型的常規合成疾病緩解性抗風濕藥物（csDMARDs），以及可注射的生物性疾病緩解性抗風濕藥物（bDMARDs）。盡管目前針對類風濕性關節炎的治療方案有很多，但許多患者的癥狀并沒有得到持續緩解。因此，我們仍然需要新型的治療手段，來改善該疾病患者的整體狀況。

▲Baricitinib 的分子結構（圖片來源：piktochart）

Baricitinib 是一種每日一次的口服 JAK 抑制劑，目前處于針對炎性和自身免疫性疾病的臨床研究階段。已知的 JAK 酶一共有四種：JAK1，JAK2，JAK3 和 TYK2。 JAK 依賴性細胞因子與許多炎性和自身免疫性疾病的發病機制有關。這一特性表明，JAK 抑制劑可用于炎癥的廣泛治療，這其中也包括類風濕性關節炎的治療。

禮來和 Incyte 公司在中度至重度活動性類風濕關節炎患者中進行了四項關鍵性 3 期臨床試驗，并且都取得了成功。在這四項研究中，其中兩項是和已經批準的疾病緩解性抗風濕藥物（DMARDs）的比較試驗。*近，兩家公司又結束了另外一個 3 期臨床試驗，以支持 baricitinib 在中國的臨床開發。這些臨床試驗計劃面向廣大患者，包括了那些對甲氨蝶呤無反應、對甲氨蝶呤反應不足、對 cDMARD 反應不足或對 TNF 抑制劑的反應不足的患者群體。參與并完成任意一個 3 期研究的患者都可以參加一個長期的擴展研究。

2009 年 12 月，禮來和 Incyte 公布了一項獨家全球許可合作協議，用于 baricitinib 和某些后續化合物的開發和商業化，以造�；加醒装Y和自身免疫性疾病的患者。 2016 年，baricitinib 已經在美國、歐盟和日本市場提交了上市批準，用于治療類風濕性關節炎。到目前為止，baricitinib 已分別于 2017 年 2 月和 2017 年 7 月在歐盟和日本獲得上市批準。

▲禮來高級副總裁 Christi Shaw 女士（圖片來源：禮來）

“我們致力于為類風濕性關節炎患者提供更好的生活。盡管現有的治療方法有很多，但是仍然不能滿足對這類使人衰弱的疾病的治愈需求，”禮來公司高級副總裁 Christi Shaw 女士表示：“我們很高興有重新遞交 baricitinib 上市申請的機會，同時也希望繼續與 FDA 合作，早日將 baricitinib 帶給患有類風濕性關節炎的患者。”

感謝禮來和 Incyte 研發人員永不放棄的精神。同時，我們也希望 baricitinib 可以順利通過 FDA 的上市審批，從而造福更多患有類風濕性關節炎的患者。

參考資料：

[1] Rejected Only A Few Weeks Ago, Eli Lilly （LLY） Will Resubmit NDA App For Potential RA Blockbuster In Just 5 Months

[2] Eli Lilly ａnd Company